Santobono. Una bimba di 6 mesi salvata con il farmaco più costoso al mondo: 1,9 milioni per singolo trattamento

Un altro importantissimo risultato raggiunto all’ospedale pediatrico Santobono Pausilipon Fondazione di Napoli.

Grazie alla professionalità ed al lavoro di squadra, per la prima volta in Italia, una bambina di meno di sei mesi affetta da atrofia muscolare spinale (Sma), è stata sottoposta a una terapia genica estremamente innovativa.

Il farmaco utilizzato è considerato il più costoso al mondo – 1,9 milioni di euro per singolo trattamento, corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia.

Una corsa contro il tempo per far sì che questo innovativo farmaco arrivasse entro i sei mesi di vita della piccola Sofia affetta da Atrofia Muscolare di tipo 1.

Battaglia vinta grazie alla risoluta volontà del dr. Antonio Varone e di tutta l’equipe dell’UOC di Neurologia da lui diretta, al prezioso sostegno del commissario straordinario dell’azienda ospedaliera, Anna Maria Minicucci che ha creduto immediatamente nel progetto e soprattutto alla alla Regione Campania.

L’Atrofia Muscolare Spinale

L’atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni.

La terapia, estremamente innovativa, è stata autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre. È il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese.

Le dichiarazioni del Presidente De Luca

Le dichiarazioni del Presidente De Luca: “Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana.

Un lavoro di equipe ancora più significativo, se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente.

Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto”.

Le dichiarazioni del commissario straordinario dell’azienda Santobono Pausilipon

Le dichiarazioni del commissario straordinario dell’azienda Santobono Pausilipon Anna Maria Minicucci,: «Ringrazio la Regione, il servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico e amministrativo dell’azienda che si è impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura e innovazione per una grave malattia genetica.

Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall’azienda Santobono Pausilipon di Napoli, consolidatasi ormai a pieno titolo tra le più importanti realtà sanitarie pediatriche italiane ed europee»

Di Pasquale Crespa

Atrofia muscolare spinale